yes, therapy helps!
תרופה יעילה ראשונה לעכב טרשת נפוצה העיקרית

תרופה יעילה ראשונה לעכב טרשת נפוצה העיקרית

none 2, 2024

החברה ג 'ננטק , השייכים קבוצת רוש, מסר ב -27 בספטמבר כי הניסוי הקליני, בשלב III, של התרופה הניסויית אוקרליזומאב זה היה משביע רצון.

תרופה זו מצליח לעכב את ההתקדמות של טרשת נפוצה פרוגרסיבית ראשונית (MSD) ב -12 שבועות לפחות , בשלבים הראשונים שלה. תת-סוג זה של טרשת נפוצה (MS), המשפיעה על 10 או 15% מהאוכלוסייה עם מחלה זו, היא פתולוגיה אגרסיבית מאוד. עד כה לא נמצאה תרופה או טיפול, אך מחקר רב-מרכזי זה (בינלאומי) עם השתתפות ספרדית, הוכיח את היעילות של תרופה זו שיכולה להפוך לאפשרות הטיפולית הראשונה והיחידה לחולים עם מחלה זו.


עד כה לא היה טיפול ב- EMM

המחקר של תרופה זו נקראת אור והיא הובלה על ידי ראש השירות Neuroimmunology קליני של בית החולים Vall d'חברון ומנהל מרכז טרשת נפוצה של קטלוניה (Cemcat), חאווייר Montalbán. במחקר זה בדקנו את היעילות של התרופה Ocrelizumab ב -732 מטופלים עם טרשת נפוצה ראשונית מתקדמת המסקנה העיקרית היא כי היא מצליחה לעצור, לפחות 12 שבועות, את התקדמות הנכות הגורמת למחלה .

Montalbán רצה לחגוג את הגילוי והכריז:

"זהו רגע היסטורי באמת, שכן זו הפעם הראשונה שהתרופה נראית יעילה בשליטה על סוג זה של מחלות נוירולוגיות". נפתח חלון להבנה טובה יותר של טרשת נפוצה "

תרופה זו היא נוגדן חד שבטי המיועד לתקוף באופן סלקטיבי CD20B + תאים כי הם חשבו שיש תפקיד מפתח בהרס של myelin ועצבים, אשר גורם לתסמינים של טרשת נפוצה. על ידי קשירה אל פני השטח של חלבונים אלה, Ocrelizumab מסייע לשמור על הפונקציות החשובות ביותר של המערכת החיסונית.


מהי טרשת נפוצה?

ה טרשת נפוצה (MS) היא מחלה נוירו-דלקתית משפיע על מערכת העצבים המרכזית (CNS), הן המוח והן חוט השדרה . זה לא ידוע בדיוק מה גורם MS, אבל פתולוגיה זו פוגעת במיאלין, חומר היוצר את הממברנה המקיפה סיבי עצב (אקסונים), ומקל על הולכה של דחפים חשמליים ביניהם.

Myelin נהרס באזורים רבים, לפעמים משאירים צלקות (טרשת נפוצה). אזורים אלה נפגעים ידועים גם צלחות demyelination. כאשר החומר המילינטי נהרס, היכולת של העצבים לנהל דחפים חשמליים מ למוח מופרעת, עובדה זו מייצרת את המראה של סימפטומים כגון:

  • שינוי הראייה
  • חולשת שרירים
  • בעיות בתיאום ובאיזון
  • תחושות כמו קהות, גירוד או עקצוץ
  • בעיות בחשיבה ובזיכרון

טרשת נפוצה משפיעה על נשים יותר מאשר על גברים . תחילתה מתרחשת בדרך כלל בין 20 ל 40 שנה, אם כי מקרים דווחו גם בילדים ובקשישים. בדרך כלל, המחלה היא קלה, אבל במקרים חמורים יותר אנשים מסוימים מאבדים את היכולת לכתוב, לדבר או ללכת.


ברוב המקרים מחלה זו מתפתחת בהתפרצויות, אך ב טרשת נפוצה פרוגרסיבית מתקדמת, המוגבלות מחמירה ברציפות ובאטיות במהלך חודשים או שנים, ולכן היא נחשבת לצורה חמורה של מחלה זו.

שלבי ההתפתחות הקלינית של תרופה

על מנת שניתן יהיה למכור תרופה למכירה, יש לפעול על מנת להעריך את יעילותה ובטיחותה, ובכך להימנע מלהכניס את חייהם של האנשים שיצרכו אותה בסיכון. הפיתוח של תרופה חדשה הוא ארוך וקשה, כי רק שניים או שלושה מתוך 10,000 חומרים פרמקולוגיים באים להיות משווקים .

כאשר התרופה נבדקה במידה מספקת במודלים במבחנה ובמחקרים בבעלי חיים (שלב פרה-קליני), מתחיל מחקר אנושי, הנקרא ניסויים קליניים. מבחינה קלאסית, תקופת הפיתוח הקליני של מוצר פרמצבטי מחולקת ל 4 שלבים רצופים, אך ניתן להחיל עליהם. אלה השלבים המהווים חלק מהניסויים הקליניים:

  • שלב I : שלב זה כולל את המחקרים הראשונים שבוצעו על בני אדם, שמטרתם העיקרית היא למדוד את הבטיחות והסבילות של המתחם. בהתחשב ברמת הסיכון הכרוכה, מספר המתנדבים הוא קטן ומשך השלב קצר.
  • שלב ב ' : הסיכון בשלב זה הוא מתון, ומטרתו לספק מידע ראשוני על יעילות המוצר וליצור יחסי מינון-תגובה. נדרשים מאות נושאים, וניתן להרחיב את השלב הזה למספר חודשים או שנים.
  • שלב III : זהו השלב שבו נמצאה תרופה זו, ויש צורך להעריך את יעילותה ובטיחותה בתנאי השימוש הרגילים ובהתייחס לחלופות הטיפוליות הזמינות לאינדיקציה הנלמדת. לכן, השימוש שלה בשילוב עם תרופות אחרות במשך מספר חודשים או שנים נבדק, שבמהלכו את מידת השכיחות של השפעות רצויות ולא רצויות מנותח. אלה הם מחקרים אישור טיפולית.
  • שלב IV : זה נעשה לאחר שיווק של התרופה כדי ללמוד את זה שוב בהקשר קליני, וכן לספק מידע נוסף על תופעות הלוואי שלו.

לאחר תוצאות חיוביות בשלב III של הניסוי הקליני Ocrelizumab, בתחילת השנה הבאה תתבקש ההרשאה האירופית לשווק את התרופה . זה בדרך כלל לוקח בערך שישה חודשים. מכאן ואילך על כל מדינה תחליט אם היא מאפשרת מכירה בשטחה.


שטח הפקר | עונה 1 - האמת על הקפאת ביציות (none 2024).


none